胶质母细胞瘤被列入《第二批罕见病目录》，我司投资的真兴医药靶向药SM-1迎来新机遇

日前，一则题为“名校帅小伙因脑瘤跌入谷底，从瘫痪到涅槃”的消息刷屏朋友圈，消息的主角吴忠华8年前是一位身体素质优秀的国家一级运动员，但在被确诊为脑胶质瘤后，经历过三次开颅手术，每次痊愈后又复发，导致面部瘫痪，五官扭曲，甚至走起路来也有些颠簸。读者在为这位年轻人感到无比惋惜的同时，又不禁要问，是什么样的疾病，将这位年轻人拖入人生的泥塘？

这一切，都因一种名为“脑胶质瘤”的疾病而起。脑胶质瘤被称为“大脑杀手”，是中枢神经系统内最常见的恶性肿瘤。我国成人脑胶质瘤的发病率为每年5~8/10万，五年病死率仅次于胰腺癌和肺癌。遗憾的是，脑胶质瘤的起因尚不十分明确，一直是神经外科临床治疗的重点和难点，而现有的药物治疗手段有限，远不能满足该领域的临床需求！

值得庆幸的是，2023年9月国家卫健委等六部门联合发布了《第二批罕见病目录》，共纳入86种罕见疾病，其中就包括胶质母细胞瘤（脑胶质瘤中恶性程度最高的分类之一，约一半胶质瘤患者为胶质母细胞瘤），显示出我国对该疾病的重视已进一步加强。

而SM-1是深圳市真兴医药技术有限公司具有完全自主知识产权的小分子靶向抗癌药物，机制新颖，作用于细胞凋亡通路末端的全新靶点，机理清晰，是一款具有“First in Class”潜力的抗肿瘤药物；其中重点推进的SM-1联合替莫唑胺（TMZ）治疗复发高级别脑胶质瘤临床研究项目已取得显著进展，目前入组25例，可评估受试者18，1例CR，2例PR，7例SD（ORR 16.7%，DCR 55.6%），最长用药时间为11个月（继续用药），有效性趋势明显；其一大优点是口服药，利于推广，这对尚无小分子靶向药上市的脑胶质瘤疾病领域来说非常值得期待！

胶质母细胞瘤被纳入第二批罕见病目录，对真兴医药而言，是一次不可多得的市场机遇，作为一种具有完全自主知识产权的广谱小分子靶向抗癌药物，公司的核心产品SM-1，其研发和应用前景将因此受到更广泛的期待，研发资金和技术支持力度也有望大大提升；不仅如此，大众对胶质母细胞瘤的关注度的提高，也为SM-1的市场推广和应用开阔了道路。

在医药领域，每一次政策的调整都是对未来的期许和希望。《第二批罕见病目录》的发布，是国家对罕见病管理的明确承诺，更是对每一个患者的深深关怀。而今，深圳市真兴医药技术有限公司的SM-1联合TMZ在治疗脑胶质瘤这一罕见病领域为我们带来了新的希望，它不仅代表了科技的力量，更代表了对生命尊严的无尽追求。我们坚信，真兴医药将紧紧抓住这一机会，为千千万万个脑肿瘤患者带来真正的福音！

[1]王引言，首都医科大学附属北京天坛医院神经肿瘤外科四病区副主任，副教授，博士研究生导师。

附目录及原文链接：“关于公布第二批罕见病目录的通知（国卫医政发〔2023〕26号）”

http://www.nhc.gov.cn/cms-search/xxgk/getManuscriptXxgk.htm?id=19941f5eb0994615b34273bc27bf360d